ஆமி நார்டன் மூலம்

சுகாதார நிருபரணி

இரு ஆய்வாளர்கள், இரண்டு முப்பரிமாண மருந்துகள், சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் மூலம் 90 சதவிகிதம் பயன் பெறும் என்று இரண்டு ஆராய்ச்சியாளர்கள் கண்டுபிடித்துள்ளனர்.

இந்த பரிசோதனைகள் குறுகிய காலமாக இருந்தன, மருந்து சேர்க்கைகள் நான்கு வாரங்களுக்கு மேல் வயது வந்த நோயாளிகளின் நுரையீரல் செயல்பாட்டை மேம்படுத்துவதாகக் கண்டறிந்தன. ஆனால் வல்லுநர்கள் தெரிவிக்கையில், முடிவுகள் ஏற்கெனவே பெரிய, நீண்ட கால சோதனைகளில் நடைபெறுகின்றன என்று நம்புகின்றன.

மிகவும் அற்புதமான விஷயம் என்னவெனில், மூன்று மருந்து மருந்து அணுகுமுறை கிட்டத்தட்ட அனைத்து சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோசிஸ் நோயாளிகளுக்கும் புதிய விருப்பங்களை திறக்க முடியும் என்று அவர்கள் கூறினர்.

"இது சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோசிஸிற்கு ஒரு குணமாக இருக்காது," டாக்டர் ஸ்டீவன் ரோவ், சோதனைகளில் ஒன்றை வழிநடத்தினார். "ஆனால் அது விளையாட்டு மாறும்."

சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் (CF) என்பது ஒரு மரபணு கோளாறு ஆகும், இது தொடர்ந்து நுரையீரல் தொற்று ஏற்படுகிறது. காலப்போக்கில், விரிவான நுரையீரல் சேதம் சுவாச தோல்விக்கு வழிவகுக்கிறது. ஒரே சமயத்தில், சி.எஃப் உடனான பிள்ளைகள் பள்ளியின் வயதுக்கு முன்னரே இறந்துவிட்டார்கள். ஆனால் மேம்பட்ட சிகிச்சைகள் மூலம், சிஸ்டிக் ஃபைபிரோசிஸ் அறக்கட்டளையின் படி, சராசரி ஆயுட்காலம் சுமார் 40 ஆண்டுகள் ஆகும்.

சிசிடிஆர் என்று அழைக்கப்படும் மரபணு உள்ள பல்வேறு பிறழ்வுகளால் சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் ஏற்படுகிறது. கடந்த பல ஆண்டுகளில், அந்த அடிப்படை மரபுகளை இலக்காகக் கொண்ட மருந்துகள் கிடைக்கின்றன. CFTR கட்டுப்படுத்திகள் என அறியப்படும், அவர்கள் கோளாறு சிகிச்சை ஒரு பெரிய முன்கூட்டியே அறிவிக்கப்பட்டு.

இருப்பினும், சில சி.எஃப்.டி.ஆர்.ஆர்.யூ mutations உடன் குறைந்த எண்ணிக்கையிலான மக்களுக்கு மட்டுமே அவை நன்றாக வேலை செய்கின்றன, பர்மிங்காமில் அலபாமா பல்கலைக்கழகத்தில் சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸ் ஆராய்ச்சி மையத்தின் இயக்குனரான ரோவ் விளக்கினார்.

சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோசிஸை ஏற்படுத்தும் மிகவும் பொதுவான மாற்றம், F508del என்று அழைக்கப்படுகிறது - இது சமாளிக்க கடுமையானதாக நிரூபிக்கப்பட்டுள்ளது, ரோவ் கூறினார்.

சி.எஃப் உடன் உள்ள பாதி நபர்கள், மாற்றியின் இரண்டு பிரதிகள் (ஒவ்வொரு பெற்றோரிடமிருந்தும் பெறப்பட்டவை) எடுத்துச் செல்கின்றனர். அவர்களுக்கு, இரு தற்போதுள்ள CFTR மாற்றி அமைப்பாளர்கள் சுவாச பிரச்சினைகள் எளிதாக்க முடியும் - ஆனால் ஒட்டுமொத்த விளைவுகள் மட்டுமே "மிதமான," ரோவ் கூறினார்.

பின்னர் F508del இன் ஒரே ஒரு நகலை வைத்திருக்கும் CF நோயாளிகளில் 30 சதவிகிதமும், "குறைந்த-செயல்பாடு" மாதிரியாக அறியப்படும் மற்றொரு குறைபாடுகளும் உள்ளன. அவர்களுக்கு, ஏற்கனவே இருக்கும் CFTR மாடுகளால் வேலை செய்யாது.

இரண்டு புதிய நோயாளிகளும் அந்த இரு குழுக்களில் கவனம் செலுத்தினார்கள். முடிவுகள் அக்டோபர் 18 இல் வெளியிடப்படுகின்றன மருத்துவம் புதிய இங்கிலாந்து ஜர்னல், வட அமெரிக்க சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோசிஸ் கூட்டத்தில், டென்வரில் ஆராய்ச்சியாளர்களின் விளக்கத்துடன் இணைக்கப்பட வேண்டும்.

தொடர்ச்சி

ரோஜின் குழு இரண்டு கிடைக்கக்கூடிய CFTR கட்டுப்பாட்டு நுண்ணறிவுகளை - டெஸாகாபாடர் மற்றும் ivakaftor ஆகியவற்றைச் சோதித்தது - மேலும் VX-659 என்று அறியப்பட்ட ஒரு சோதனை முயற்சியாகும். மற்ற சோதனை அதே மருந்துகள் பயன்படுத்தி, இதேபோன்ற புதிய மருந்து சேர்த்து, VX-445 டப்.

ரோவரின் குழு தோராயமாக 54 முதிர்ந்த சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோசிஸை ஒதுக்கிக் கொண்டது, இது மூன்று-போதை மருந்துகளை எடுத்து அல்லது ஒப்பீட்டுக் குழுவில் இருக்கும். ஒப்பிட்டுக் குழுவில், ஒரு F508del விகாரமான நோயாளிகள் மருந்துப்போலி மாத்திரைகள் எடுத்துக் கொண்டனர், அதே சமயத்தில் இரு மாற்றங்கள் கொண்ட நோயாளிகளும் tezakaftor மற்றும் ivakaftor ஆகியவற்றை எடுத்துக் கொண்டனர்.

நான்கு வாரங்களுக்குப் பிறகு, மூன்று வகை மருந்துகள் கொண்ட நோயாளிகளுக்கு மூன்று மருந்து மருந்து சிகிச்சை நுரையீரல் செயல்பாட்டை மேம்படுத்தியது. FEV1 என்றழைக்கப்படும் ஒரு சோதனை மீதான அவர்களின் செயல்திறன் சராசரியாக 13 சதவிகித புள்ளிகளால் உயர்ந்தது - ரோவ் "உச்சரிக்கப்படும் முன்னேற்றம்" என்று விவரிக்கப்பட்டது.

மற்ற சோதனை கிட்டத்தட்ட ஒத்த முடிவுகள்.

CFTR மாடுலேட்டர் சிகிச்சை ஒரு F508del விகாரம் கொண்ட நோயாளிகளுக்கு "ஊசியை தள்ளிவிட்டது" என்று இது முதல் முறையாகும்.

ஆய்வுகள் வெளியிடப்பட்ட தலையங்கத்தில் அவை "ஒரு பெரிய முன்னேற்றத்தை பிரதிநிதித்துவம் செய்கின்றன" என்றார்.

இப்போது மேம்படுத்தப்பட்ட நுரையீரல் செயல்பாட்டை நீடிப்பதா, மற்றும் மருந்துகள் அறிகுறிகளை அதிகப்படுத்துவதா மற்றும் பிற சிக்கல்களை தடுக்கலாமா என்பது கொலராடோ, அரோரா பல்கலைக்கழகத்தின் டாக்டர் பெர்னாண்டோ ஹொல்கின் எழுதியது.

சிஸ்டிக் ஃபைபிரோசிஸ் ஃபவுண்டேஷன், வெர்டெக்ஸ் ஃபார்மாசட்டிகல்ஸ், இன்க், ஒரு பரிசோதனையின் மூலம் வேலைக்கு நிதியளிக்க உதவியது, இது இரண்டு சோதனை மருந்துகள் வளரும்.

"தனிநபர்களை ஒரு ஒற்றை F508del உருமாற்றத்துடன் சிகிச்சையளிக்க இந்த திறன்மிக்க மருந்துகளின் திறன் என்பது முன்னர் இருந்ததைவிட அதிகமான மக்கள் பயனடையலாம் என்பதாகும்" என்று அடித்தளத்தை மையமாகக் கொண்ட சிரேஷ்ட துணைத் தலைவர் டாக்டர் மைக்கேல் பாயல் தெரிவித்தார். "இது எங்கள் சமூகம் மிகவும் பரபரப்பான செய்தி."

மூன்று மருந்து மருந்துகள் பற்றிய முக்கியமான கேள்விகளுக்கு இன்னமும் ரவ் ஒப்புக் கொண்டார். ஒன்று, இளைய நோயாளிகளுக்கு எவ்வளவு நன்றாக வேலை செய்கிறார்கள்?

12 வயதாக இருக்கும் நோயாளிகள் பெரிய சோதனைகளில் சேர்க்கப்பட்டுள்ளனர், ரோவ் கூறினார்.

இதுவரை, சிகிச்சைகள் பாதுகாப்பாகத் தோன்றும். நான்கு வார சோதனைகளில் பெரும்பாலான பக்க விளைவுகள் "மிதமாக மிதமானதாக இருந்தன" என ஆராய்ச்சியாளர்கள் தெரிவித்தனர், மேலும் இருமல், தலைவலி மற்றும் அதிகரித்த கசப்பு ஆகியவை அடங்கும்.

பரிசோதனை மருந்துகள் இறுதியில் ஏற்றுக்கொள்ளப்பட்டால், விலைக்கான உண்மையான உலக பிரச்சினை இருக்கும்.

ஒரு வருடத்திற்கு $ 292,000 ஒரு பட்டியலிடப்பட்ட பட்டியல் விலையில் - வெர்டெக்ஸ் தற்போது டெஸ்காகாப்டர் மற்றும் ivakaftor ஆகியவற்றை சிம்டோகோ எனக் கருதுகிறது.

அமெரிக்காவில், 30,000 க்கும் மேற்பட்ட மக்கள் சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோசிஸைக் கொண்டுள்ளனர், அடித்தளத்தின் படி.