ஒரு புதிய மருந்து எப்படி (மற்றும் பிற மருந்துகள்) இருக்கும் என்பதைக் காட்டுங்கள்.

மார்ட்டின் டவுன்ஸ், MPH

நான் ஒரு மாத்திரை தான். ஆம், நான் ஒரு மாத்திரை தான். நான் இங்கே உட்கார்ந்து இருக்கிறேன் …

ஓ, ஹாய். என் பெயர் நுபுல். நான் ஒரு புதிய மருந்து, அல்லது குறைந்தபட்சம் நான் நம்புகிறேன். இப்போது, ​​எஃப்.டி.ஏ என்னை அனுமதிக்க வேண்டுமா என்று தீர்மானித்துக் கொண்டிருக்கிறது. அந்த பெரிய அலுவலக கட்டிடத்தை பாருங்கள்? இது மருந்து மதிப்பீடு மற்றும் ஆராய்ச்சி மையம். அது ஒலியைப் போலவே முக்கியமானது. யு.எஸ் இல் விற்க விரும்பும் அனைத்து புதிய மருந்துகளின் தலைவிதி இங்கே தீர்மானிக்கப்படுகிறது.

உள்ளே, FDA விமர்சகர்கள் என்னை பற்றி அறியப்பட்ட மற்றும் ஒன்றாக அதை பற்றி பேசும் அனைத்து தகவல் கவனமாக ஆய்வு. அவர்கள் நிச்சயமாக பிஸியாக இருக்கிறார்கள். 100,000-க்கும் மேற்பட்ட பக்கங்களின் தரவு உள்ளது, மதிப்பாய்வு செய்ய பல மாதங்கள் மதிப்பாய்வாளர்கள் குழுவை அது கொண்டுவரும். நான் இங்கே உட்கார்ந்து நோயாளி இருக்க வேண்டும் என்று நினைக்கிறேன்.

நான் இங்கே எப்படி முடிந்தது? ஏன், நான் கேட்டேன் மகிழ்ச்சி. அது ஒரு சுவாரஸ்யமான கதையாகும்.

ஒரு மூலக்கூறு அவுட் நிற்கிறது

சுமார் 12 ஆண்டுகளுக்கு முன்பு நான் ஒரு மூலக்கூறாக ஆரம்பித்தேன், ஆய்வகத்தில் உருவாக்கப்பட்ட ஆயிரக்கணக்கான ஆராய்ச்சியாளர்களில் ஒருவர். விஞ்ஞானிகள் சில சிறப்பு அம்சங்களைக் கவனித்து, ஒருவரையொருவர் பார்த்துக் கொண்டனர். நான் என்ன செய்வேன் என்று பார்க்க ஒரு சோதனை குழாய் சில செல்கள் சேர்க்கப்பட்டுள்ளது.

இது ஒரு நீண்ட காலமாக இருந்தது, ஆனால் ஒரு மோசமான சிறிய என்சைம் தவிர, அந்த செல்களைப் பற்றி நான் கிட்டத்தட்ட எல்லாவற்றையும் விரும்பினேன் - மக்களுக்கு உடம்பு சரியில்லை என்று ஒரு நொதி. அந்த நொதி என்னை மிகவும் எரிச்சலடைந்தது, அதனால் நான் அதன் உற்பத்தியைத் தடுத்தேன், ஆனால் எல்லாவற்றையும் தனியாக விட்டுவிட்டேன். சரி, விஞ்ஞானிகள் மிகவும் மகிழ்ச்சியடைந்தார்கள். எனக்கு இயற்கையாகவே கிடைத்ததை நான் செய்தேன், ஆனால் இப்பொழுது அவர்கள் நம்பிக்கொண்டிருந்ததை நான் சரியாக அறிந்திருக்கிறேன்.

ABCD-523: எனக்கு இன்னும் ஒரு பெயர் இல்லை.

சோதனை தொடங்குகிறது

விஞ்ஞானிகள் பின்னர் ஆய்வக எலிகளில் என்னை சோதனை தொடங்கியது. இந்த நோக்கம் சோதனை குழுவில் நான் செய்திருந்த உயிர்த்தெழும் விலங்குகளில் ஒரே செய்தியைத்தான் செய்ததா என்று பார்க்க வேண்டும். நான் எந்த நச்சு விளைவுகளும் இருந்ததா என்று தெரிந்து கொள்ள விரும்பினேன். அவர்கள் எப்படி உறிஞ்சப்பட்டு, விலங்குகளின் உடல்வாக இருந்தாலும் சரி.

அலன் கோல்ட்ஹாமர், அமெரிக்காவின் மருந்து ஆராய்ச்சி மற்றும் உற்பத்தியாளர்கள் (PhRMA) க்கான கட்டுப்பாட்டு விவகாரங்களுக்கான இணை துணை துணைத் தலைவர் என என்னிடம் கூறினார், "ஒரு சோதனை குழாய் உள்ளே வேலை செய்யும் நிறைய விஷயங்களைக் கண்டறிய எளிது." சவால் ஒரு வாழும் உடல் வேலை என்று ஏதாவது கண்டுபிடித்து.

தொடர்ச்சி

சோதனைகளின் முடிவுகள் நன்றாக இருந்தன. அது நடக்கும் என்று மிகவும் அரிது. 50 வாக்குறுதியளிக்கும் சேர்மங்களில் ஒன்று மட்டுமே இந்த சோதனைகள் அனுப்பப்படும். பெரும்பாலான மக்கள் எதிர்பார்த்தபடி வேலை செய்யவில்லை, அல்லது அவர்கள் மிகவும் நச்சுத்தன்மையுடன் இருப்பதாக நிரூபிக்கிறார்கள்.

இதற்கிடையில், ஆராய்ச்சியாளர்கள் ஒரு மாத்திரையை எப்படி தயாரிக்க முடியும் என்பதைப் படித்தார்கள். நான் மிகவும் சுறுசுறுப்பாக இல்லை என்பதை உறுதிப்படுத்த விரும்பினேன் - நான் தரக்குறைவாக இல்லாமல் வெப்பநிலைகளில் பரந்தளவில் இருக்க முடியும். பெரிய அளவிலான என்னை உற்பத்தி செய்வது எவ்வளவு கடினம் என்பதை அவர்கள் கவனித்தனர். நான் வானிலை பற்றி கவலை இல்லை என்று தெரிகிறது, நான் மொத்தமாக செய்ய நடைமுறை இல்லை.

பல தடைகளை அழிக்க

நான் ஏற்கனவே நிறைய பரிசோதனைகள் மூலம் இருந்தேன், ஆனால் இன்னும் செல்ல இன்னும் ஒரு நீண்ட வழி இருந்தது. அடுத்த கட்டத்திற்கு செல்ல, மருந்து தயாரிப்பாளர் என்னை மனிதர்களில் சோதனைகள் அங்கீகரிக்க எஃப்.டி.ஏ தேவைப்பட்டது. நிறுவனம் விலங்கு பரிசோதனையில் நான் எவ்வளவு சிறப்பாக செயல்பட்டேன் என்று FDA காட்டியது மற்றும் அவர்கள் என்னை மக்கள் படிக்கும் எப்படி விளக்கினார், ஒரு கட்டம் நான் மருத்துவ சோதனை என்று என்ன.

எஃப்.டி.டீ யிலிருந்து கட்டைவிரலைக் கொண்டு, ஆராய்ச்சியாளர்கள் என்னை முயற்சி செய்யத் தேடுகிறார்கள். அவர்கள் 20-100 ஆரோக்கியமான தொண்டர்கள் தேவை. ஆய்வின் நோக்கம் நான் பணியாற்றினாரா என்பதல்ல, மாறாக என்னுடைய பாதுகாப்பு மற்றும் பக்க விளைவுகளை மனிதர்களில் சோதிப்பது.

சிலருக்கு தலைவலி மற்றும் மூச்சுத்திணறல் போன்ற லேசான பக்க விளைவுகள் ஏற்பட்டன. ஏய் - யாரும் சரியாக இல்லை! நான் உங்களுக்கு முன்னால் யாரோ ஒரு தலைவலி கொடுத்திருக்கிறேன் பந்தயம். உண்மையில், அனைத்து மருந்துகளும் சில நேரங்களில் பக்க விளைவுகள் ஏற்படுகின்றன. ஆனால் இந்த ஆய்வில் மக்களுக்கு எந்தவொரு தீவிரமான பிரச்சினையும் ஏற்படவில்லை.

நான் ஒரு பெயர் பெற்றேன்

நான் இந்த நேரத்தில் என் "nonpropriatary" பெயர் கிடைத்தது: noperalate . அது என் பொதுவான இரசாயன பெயர், அவர்கள் என்னை பற்றி பேசும் போது ஒரு விஞ்ஞானிகள் பயன்படுத்தும். இது என் பிராண்ட் பெயரில் இருந்து வேறுபட்டது, பின்னர் என்னை விற்கும் நிறுவனங்களால் வழங்கப்பட்டது. அமெரிக்காவில் ஏற்றுக்கொள்ளப்பட்ட பெயர்கள் கவுன்சில் என்று அழைக்கப்படும் ஒரு குழு, புதிய மருந்து கலவைகளுக்கு பொதுவான பெயர்களை வழங்குகிறது. நான் WBMD-523 உண்மையில் எனக்கு நினைத்தேன், அதனால் நான் noperalate என்று மகிழ்ச்சியாக இருந்தது.

இதுவரை மிகவும் நல்ல. ஆனால் அடுத்த கட்டமாக, ஒரு கட்டம் II சோதனை, நான் வேலை என்று நிரூபிக்க வேண்டியிருந்தது. இந்த கட்டத்தில், நான் வேலை செய்யக்கூடும் என்று மட்டுமே காட்ட வேண்டியிருந்தது. இப்போது நான் செய்ய வேண்டியிருந்தது. 100 முதல் 500 வரையான மக்களுக்கு தீங்கு விளைவிக்காமல், அதிக எண்ணிக்கையிலான மக்களில் நம்பகமான நொதிகளை நான் தடுக்கும் என்று ஆராய்ச்சியாளர்கள் விரும்பினர். நான் ஒரு போதைப்பொருளை ஒப்பிடுவேன், அதாவது, ஒரு மாத்திரையை எடுத்துக்கொள்வேன். ஆய்வாளர்கள் மற்றும் சோதனைப் பாடங்களில் என்னை யார் எடுத்துக் கொண்டார்கள் மற்றும் ஆய்வு செய்தபிறகு வரை மருந்துப்போலி எடுத்தார்கள்.

தொடர்ச்சி

ஆய்வகத்தில் முதன்முதலில் நான் கவனித்தேன் மற்றும் வளர்ச்சிக்காக தேர்ந்தெடுக்கப்பட்டதிலிருந்து ஏழு ஆண்டுகள் கடந்துவிட்டன. நிறைய நேரம், மூளை, பணம் ஆகியவை என்னிடம் முதலீடு செய்யப்பட்டன, ஆனால் நான் தோல்வி அடைந்த ஒரு வாய்ப்பு இன்னும் இருந்தது. மருத்துவ சோதனைகள் ஒலிம்பிக் போன்றவை. பெரும்பாலும் மிகவும் நம்பிக்கைக்குரிய விளையாட்டு வீரர்கள் விளையாட்டுகள் அதை செய்ய ஆனால் இறுதியில் அளவிட வேண்டாம். ஐந்து மருந்துகளில் சுமார் 4 மருத்துவ சிகிச்சைகள் மூலம் அதை செய்ய முடியாது.

எல்லோரும் என்னை ஊக்கப்படுத்தினர், அல்லது. துறையில் பல விஞ்ஞானிகள் சந்தேகம் இருந்தது. ஆரம்பகால ஆய்வு முடிவுகள் உறுதியளிக்கவில்லை என்று அவர்கள் நினைத்தார்கள். இரண்டாம் கட்ட படிப்புகள் மூடப்பட்ட நேரத்தில், நிறைய பேர் உற்சாகமடைந்தனர். நான் மூன்றாம் கட்டமாக செல்ல வேண்டும் என்பது தெளிவாக இருந்தது.

மருத்துவ சோதனைகளின் இறுதி கட்டம் நான்கு ஆண்டுகள் நீடித்தது. நான் ஆயிரக்கணக்கான மக்களை சோதித்துப் பார்க்க வேண்டும், நான் உண்மையாகவே வேலை செய்தேன் என்பதில் சந்தேகத்தைத் தாண்டி, என் நன்மைகள் எந்தவொரு சிக்கல் நிறைந்த பிரச்சினையையும் வெகுவாகக் குறைத்துள்ளன.

விமர்சனம்

எனவே, இது எங்களுக்கு புதுப்பிப்பு தருகிறது. ஒரு சில நாட்களுக்கு முன்பு, என் ஸ்பான்ஸர் FDA உடன் "புதிய மருந்து பயன்பாடு" ஒன்றை தாக்கல் செய்தார். அது ஒரு போதை மருந்து ஆய்வு செய்ய FDA ஒரு முறையான வேண்டுகோள்.

நான் முன்பு சொன்னதுபோல, மருந்து நிறுவனம் என்னிடம் இருந்த ஒவ்வொரு பிட் தகவலையும் திருப்பிச் செலுத்த வேண்டியிருந்தது. அனைத்து சோதனை-குழாய் சோதனைகள், விலங்கு ஆய்வுகள் மற்றும் அனைத்து மருத்துவ பரிசோதனைகள் ஆகியவற்றில் உள்ள தரவு இதில் அடங்கும்.

மறு ஆய்வு செயல்முறை எவ்வாறு செயல்படுகிறது என்பதைப் பற்றி நான் ஆர்வமாக இருந்தேன், அதனால் நான் புதிய மருந்துகளின் எஃப்.டி.ஏ அலுவலக அலுவலகத்தின் துணை இயக்குனரான சாண்ட்ரா குவேடர், MD ஐ கேட்டேன்.

பயன்பாட்டின் பல்வேறு பகுதிகளை ஆய்வு செய்ய எஃப்.டி.ஏ. ஊழியர்களிடம் பல வல்லுநர்களைக் கொண்டுள்ளது. அவை அனைத்து அம்சங்களையும் கவனிக்கின்றன, ஆய்வின் தரவு மட்டும் அல்ல.

"எடுத்துக்காட்டாக, ஒட்டுமொத்த உற்பத்தி மற்றும் தர கட்டுப்பாட்டு முறைமையை மறு ஆய்வு செய்யும் ஒரு வேதியியலாளர் இருக்க வேண்டும்," என்று Kweder விளக்குகிறார்.

மற்ற பொருட்கள் என்னை மாத்திரைகள் செய்ய என்னை கலந்து. அந்த பொருட்கள் பாதுகாப்பாகவும் இருக்க வேண்டும், மேலும் நான் எவ்வாறு செயல்படுகிறேனோ அதை மாற்றும் வகையில் என்னுடன் நடந்து கொள்ள முடியாது.

பின் மற்ற வல்லுனர்கள் இருக்கிறார்கள்:

• மருத்துவர்கள்
• நச்சுயியலாளர்கள்
• புள்ளிவிவர
• நுண்ணுயிரியல்
• மருந்தியல் வல்லுநர்கள்

என் ஸ்பான்சர் சமர்ப்பிக்கப்பட்ட சான்றுகளால் அவர்கள் அனைவருக்கும் பிரச்சனைகளைத் தேடுகிறார்கள். சில நேரங்களில், கூடுதல் தரவுகளைக் கேட்கலாம், உதாரணமாக, ஒரு நீண்ட நேரம் அல்லது ஒரு சோதனைப் பாடங்களைக் கொண்டிருக்கும் ஒரு ஆய்வின் படி. ஆனால், அவற்றிற்குத் தேவையான அனைத்தையும் மதிப்பாய்வாளர்களுக்கு வழங்கியுள்ளோம் என நான் நம்புகிறேன். என் ஸ்பான்ஸர் FDA உடன் மருத்துவ பரிசோதனைகள் மூலம் தொடர்புகொண்டுள்ளது, மேலும் எஃப்.டி.ஏயின் தேவைகளைப் பூர்த்தி செய்ய ஆய்வுகள் எவ்வாறு வடிவமைக்கப்பட வேண்டும் என்று கூட கேட்டார்.

தொடர்ச்சி

மதிப்பீட்டாளர்கள் தரவின் ஸ்பான்சரின் விளக்கம் முழுவதையும் முழுமையாக நம்புவதில்லை. அவர்கள் அனைத்து ஆய்வு தரவு அணுகல் ஏனெனில், அவர்கள் பொருத்தம் பார்க்க என்றால் அவர்கள் தங்கள் பகுப்பாய்வு செய்ய முடியும்.

"இதுதான் அமெரிக்க மதிப்பாய்வு முறை மிகவும் தனித்துவமானது," என்று Kweder கூறுகிறார். "வேறு எந்த நாடுகளும் இதை செய்யவில்லை."

பயன்பாடு முன்மொழியப்பட்ட லேபிள் தகவல்களை உள்ளடக்கியது: என்னை எவ்வாறு பயன்படுத்துவது என்பதற்கான வழிமுறைகள், நான் என்ன செய்ய வேண்டும், என்ன பக்க விளைவுகள் மற்றும் பாதுகாப்பு பிரச்சினைகள். பெரும்பாலும் FDA லேபிளில் அச்சிடப்படும் என்ன மாற்றங்களை விரும்புகிறது.

ஆலோசனைக் குழுக்கள்

சில சந்தர்ப்பங்களில், என்னுடையது அல்ல, எஃப்.டி.ஏ ஒரு ஆலோசனைக் குழுவைக் கொண்டிருக்கும். மருத்துவ பரிசோதனைகள் மருந்துகளின் நன்மைகளுடன் சமநிலையில் இருக்கும் ஆபத்துகள் இருப்பதாக வெளிப்படுத்தலாம், அல்லது மருந்து உண்மையில் செயல்படுகிறதா என்ற சந்தேகம் இருக்கலாம். "விண்ணப்பம் வருவதற்கு முன்பே, ஆய்வுகள் என்னவென்பது நமக்குத் தெரியும், இது ஒரு நெருங்கிய அழைப்பு என்று நாங்கள் அறிவோம்," என்று Kweder கூறுகிறார். "நெருங்கிய அழைப்புகள் ஒரு ஆலோசனைக் குழுவிற்கு ஏதேனும் ஒரு காரணத்தை எடுத்துக்கொள்வதற்கான பொதுவான காரணம்."

ஒரு மருந்து சர்ச்சைக்குரியதாக இருந்தால் ஆலோசனைக் குழுவும் பயனுள்ளதாக இருக்கும், அல்லது இதுபோன்ற ஒன்றும் புதிதாக இல்லாவிட்டால் முன்பே ஏற்கெனவே ஒப்புதல் பெற்றது. குழு சுயாதீன நிபுணர்களால் உருவாக்கப்பட்டுள்ளது. அதன் பரிந்துரைகள் தீவிரமாக எடையும், ஆனால் எஃப்.டி.ஏ. சட்டபூர்வமாக அவர்களை பின்பற்ற வேண்டும்.

இறுதியாக, ஒவ்வொரு விமர்சகர் ஒரு அறிக்கையை எழுதுவார். ஒரு உயர் அதிகாரி மதிப்பீட்டாளர்களின் பரிந்துரைகளை கருத்தில் கொண்டு ஒரு முடிவை எடுக்க வேண்டும்: "அங்கீகரிக்கப்பட்ட," "ஏற்றுக்கொள்ளத்தக்கது," அல்லது "ஏற்றுக்கொள்ள முடியாதது."

ஒரு அங்கீகரிக்கப்பட்ட மருந்து போன்று அந்த நாளுக்கு ஒரு பச்சை விளக்கு ஒளிபரப்பப்படுகிறது. ஒரு "ஏற்றுக்கொள்ளக்கூடிய" மருந்துக்காக, கூடுதல் தரவுகளை வழங்குவது போன்ற சில நிலைமைகளைச் சந்திக்கும் மருந்து தயாரிப்பாளர் மீது இறுதி ஒப்புதல் இருக்கலாம். "ஏற்றுக்கொள்ள முடியாதது" என்று ஒரு மருந்து அடிப்படையில் சுடப்படுகின்றது.

2003 ஆம் ஆண்டில், FDA ஒரு மதிப்பீட்டை முடிக்க சராசரியாக 17 மாதங்கள் எடுத்தது. ஆனால் சில மருந்துகள் முன்னுரிமை மதிப்பாய்வு செய்யப்படுகின்றன. நோயாளிகளுக்கு சீக்கிரம் முடியுமாறு அவசர தேவை தேவைப்படும் போது இதுவே. உதாரணமாக, எய்ட்ஸ் நோய்க்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கு பல மருந்துகள் முன்னுரிமை மதிப்பீடுகளைக் கொண்டிருந்தன. "முன்னுரிமை மதிப்பீடுகளுக்கு, நாங்கள் ஆறு மாத மதிப்பாய்வு கடிகாரம் வைத்திருக்கிறோம்," என்று Kweder கூறுகிறார்.

தொடர்ச்சி

FDA, போதை மருந்து தயாரிப்பதற்கான அடையாள அட்டையை அங்கீகரிக்க வேண்டும். ஒரு பிராண்ட் பெயரை தவறாக வழிநடத்துவது, சுய-ஊக்குவித்தல் அல்லது ஏற்கனவே இருக்கும் மருந்து பெயரை ஒத்ததாக இருக்க முடியாது. "Curezital," அல்லது "Lipitar" போன்ற ஒரு பெயரை அனுமதிக்க முடியாது.

நான் ஒப்புக் கொண்டால், நான் உப்புல் ® (noperalate) என விற்கப்படுவேன்.

நான் அந்த நாள் மிகவும் உற்சாகமாக இருக்கிறேன். வட்டம் நான் காத்திருக்க நீண்ட நேரம் இல்லை.மருந்து தயாரிப்பாளரின் தொழிற்சாலைகள் உற்பத்திக்காக ஊசலாடுகின்றன; விளம்பர பிரச்சாரங்கள் தயாராக உள்ளன; ஒப்புதல் கடிதம் வந்தவுடன் விரைவில் நாடு முழுவதும் பரபரப்பை ஏற்படுத்துவதற்காக விற்பனைக்காரர்களின் படைகள் தயாராக உள்ளன.

தி ரெஸ்ட் ஆஃப் தி ஸ்டோரி

நீங்கள் போகும் முன் நான் குறிப்பிட விரும்புகிறேன். என் கதை அவசியம் ஒப்புதல் மற்றும் மார்க்கெட்டிங் முடிவுக்கு இல்லை. மருந்து தயாரிப்பாளர் மற்றும் பிற ஆய்வாளர்கள் என்னைப் படிப்பார்கள். யாரோ எனக்கு ஒரு புதிய பயன்பாட்டினைக் காணலாம், அதேசமயம், அந்த பயன்பாட்டிற்கான சந்தைப்படுத்தலுக்கு மீண்டும் ஒப்புதல் செயல்முறை மூலம் நான் செல்ல வேண்டியிருக்கும். உதாரணமாக, ஒரு சில வகையான புற்றுநோய்க்கு சிகிச்சையளிப்பதற்காக முதன்முதலாக உருவாக்கப்பட்ட மருந்துகள் பின்னர் வேறுபட்ட பயன்பாடுகளுக்கு பயன்படுத்தப்பட்டன. "மருந்துகளின் வாழ்க்கைச் சுழற்சியில் நிறுவனங்கள் புதிய அடையாளங்களைக் கற்பிக்கும் புற்றுநோய் மருந்துகளின் வளர்ச்சியில் பல நிகழ்வுகளும் உள்ளன," PhRMA இன் கோல்ட்ஹாம்மர் கூறுகிறார்.

நிச்சயமாக, நீங்கள் பல மருந்துகள் சமீபத்தில் சந்தை பிரச்சனை காரணமாக பாதுகாப்பு பிரச்சனைகள் காரணமாக இழுக்கப்பட்டுவிட்டன என்பது உங்களுக்குத் தெரியும். மற்றவர்கள் தங்கள் அடையாளங்களை சிறப்பு எச்சரிக்கைகள் சேர்க்க வேண்டும். மருத்துவர்கள் மற்றும் நுகர்வோர் பரிந்துரைப்பு மருந்துகள் மூலம் அறிக்கைகள் தொடர்ந்து சோதனை மற்றும் கவனமாக கவனம் சில நேரங்களில் புறக்கணிக்க முடியாது என்று பிரச்சினைகளை uncovers.

ஆயினும்கூட, பல ஆண்டுகளாக லட்சக்கணக்கான மக்களுக்கு உதவுவேன் என்று நான் நம்புகிறேன், என்னை மாற்றுவதற்கு ஒரு நல்ல சிகிச்சை வரும் வரை.

எனக்கு அதிர்ஷ்டம்!